乌帕替尼upadacitinib是一种在研口服Janus激酶亚型1（JAK1）选择性抑制剂。乌帕替尼（Upadacitinib），针对自身免疫性及炎症性疾病，治疗效果显著。

美国食品和药物管理局FDA于2019年8月批准了Upadacitinib用于治疗对甲氨蝶呤反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎的成人。这是基于它在包括4000名中重度类风湿关节炎患者的3期临床试验SELECT中的积极表现。

除了治疗类风湿关节炎以外，这款在研新药还在多项3期临床试验中用于治疗溃疡性肠炎、银屑病关节炎、克罗恩病，以及特应性皮炎等多种炎症性疾病。

U-ACHIEVE维持治疗是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估溃疡性结肠炎患者维持治疗upaditinib的疗效和安全性。符合条件的患者有在U-ACHIEVE诱导治疗或U-ACCOMPLISH诱导治疗8周后，使用upadacitinib 45毫克，每天一次（QD），达到临床反应。

这项研究结果显示：在3期诱导研究U-ACHIEVE Induction和U-ACCOMPLISH中，对于中度~重度活动性溃疡性结肠炎患者，upadacitinib显示了优于安慰剂的效果。

治疗人群被随机分配接受upadacitinib 15毫克、upadacitinib 30毫克或安慰剂维持治疗。在第52周，与接受安慰剂治疗的患者相比，使用upadacitinib 15毫克和30毫克的患者达到缓解症状这一主要终点的比例明显更高（分别为40.4%和53.6%VS 10.8%；均为P<0.001）。同样，接受upadacitinib治疗的患者更有可能达到所有研究的次要终点，包括内窥镜检查改善和缓解、临床维持缓解、无类固醇的临床缓解和组织学-内镜下粘膜改善（所有P<0.001 vs安慰剂）。

在不良事件方面，8.4%的患者在使用upaditinib 15毫克时出现严重不良事件（AE），8.4%的患者在使用30毫克时出现严重不良事件，9.4%的患者在使用安慰剂时出现严重不良事件。

最常见的AE是接受upadacitinib 15毫克（11.6%）和安慰剂（30.2%）组的溃疡性结肠炎恶化，而鼻咽炎是upadacitinib 30毫克最常见的（10.4%）AE。据报道，使用upadacitinib 15 mg的患者中有3.6%发生严重感染，使用upadacitinib 30 mg的患者中有2.8%发生严重感染，使用安慰剂的患者中有3.3%发生严重感染。使用upadacitinib还有带状疱疹的报告（15毫克有4.8%；30毫克有5.6%）。使用安慰剂和upadacitinib 15毫克的患者中，各有一名患者报告了恶性肿瘤（不包括非黑素瘤皮肤癌），使用30毫克的有两名报告了恶性肿瘤。接受安慰剂和upadacitinib 30毫克的患者中各有一名报告了心血管不良事件，而upadacitinib 15毫克和30毫克的患者中各有两名报告了静脉血栓栓塞事件。

Upadacitinib还可能会引起其他副作用。这些都因人而异，但是不论发生什么副作用都要及时联系主治医生咨询处理。