厉害了我的恒瑞——首个国产PARP抑制剂就要来了!

时间:2019-12-10 21:51:29   来源 网络   作者:网络

      国家药品监督管理局药品审评中心12月5日数据更新显示:我国首个国产口服PARP抑制剂氟唑帕利已被纳入优先审评程序,这意味着,中国人自己的PARP抑制剂就要来了!

       PARP是一种关键的DNA修复酶,在DNA修复通路中起关键作用。而PARP抑制剂通过影响PARP功能而阻碍DNA修复过程,使同源重组修复缺陷细胞死亡。近年来,PARP抑制剂的研发已经成为抗癌领域的一个热点,在卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌等治疗领域显示出颇具前景的疗效。氟唑帕利是我国首个自主研发的PARP抑制剂,更是我国PARP抑制剂研发领域的重要成果。

疗效确切,优先审评

       氟唑帕利凭借其Ib期研究结果申请上市,该研究是一项关于氟唑帕利在BRCA1/2突变的铂敏感卵巢癌中疗效和安全性探索的多中心Ib期研究,研究结果显示,在2019年4月15日的数据截止时,4例患者达到CR,59例患者达PR,独立审查委员会(IRC)评估ORR为55.8%。113例患者中有17例(15.0%)发生了PFS事件,尚未达到中位PFS和OS。在63例达到ORR的患者中有7例应答者发生进展,因此,尚未达到DOR。在安全性方面,研究中47例患者发生了≥3级不良事件(AEs),其中最常见的是贫血和血小板计数下降。

       氟唑帕利的Ib期研究已被2019年ESMO会议收录作为壁报展示,如今被纳入优先审评,正是国际学者以及我国药审部门对其疗效的认可。

填补空白,患者获益

       卵巢癌一直以来都是被严重低估的隐形杀手,其死亡率高居妇科恶性肿瘤之首。由于发病部位的隐蔽性,70%的卵巢癌被发现时已经是晚期,既往治疗多以手术和化疗为主且70%的患者术后会在2-3年内复发。因此,延长患者的无化疗间期,推迟复发,找到一种有效的药物进行维持治疗使卵巢癌患者获得更长的无进展生存期(PFS)和无铂间期具有重要意义,也是提高卵巢癌患者治愈率的迫切需求。

       PARP抑制剂由于其作用机制的特殊性,可破坏肿瘤细胞DNA损伤修复,从而促进肿瘤细胞凋亡。NOVA等研究表明BRCA野生型、铂敏感的卵巢癌患者接受PARP抑制剂单药治疗可延长PFS,而BRCA突变患者接受PARP抑制剂治疗后mPFS获益更多。从2014年奥拉帕利首次获得FDA批准用于BRCA突变铂敏感复发卵巢癌四线治疗适应症至今,PARP抑制剂在卵巢癌患者中的治疗线数不断前移,治疗范围不断扩大。目前,PARP抑制剂已获批卵巢癌一线和二线维持治疗适应症,敏感人群从BRCA1/2突变扩大至铂敏感或同源重组修复缺陷患者。

研发突破,时差缩短

       氟唑帕利的优先审评不仅丰富了国内PARP抑制剂的选择,更体现了我国与国际制药企业研发实力的“时差”正逐步缩短。奥拉帕利作为首个PARP抑制剂于2014年底获FDA批准四线治疗BRCA突变铂敏感复发卵巢癌,如今,我们即将迎来国人自己的PARP抑制剂。相比于过去一个药品动辄十几年的“上市时差”, 我们享受到了药审中心“优先审评”带来的利好,我们看到了民族医药企业自主研发实力的提高,我们更感谢自己生活的这个时代。

        氟唑帕利在晚期BRCA1/2突变卵巢癌患者中表现出良好的抗肿瘤活性和可耐受的安全性,将为晚期卵巢癌患者的后续治疗提供新的治疗手段和选择。除此之外,氟唑帕利在三阴性乳腺癌领域也表现出临床获益,据悉,恒瑞医药已在该领域开展氟唑帕利的相关临床研究,相信氟唑帕利在这些领域亦将迎来优异的表现。

        期待氟唑帕利早日获批上市,丰富我国PARP抑制剂的药物种类,为更多的卵巢癌患者提供新的治疗机会!

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